血友病的基因治疗

“孤儿药”产业亟待政策支持

...总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗...

医药产业医药经济；分析与评论

...1/2为致病基因的携带者，可将疾病传给后代，例如色盲，血友病等。如果双亲中有一人是显性致病基因的携带者，在他们的子女中发生同样遗传病的风险为1/2。在人群中每种单基因隐性遗传病（纯合子）的发病率虽然很低，但单...

健康健康生活；两性手册；孕与育；优生优育

在娘胎里就可根除遗传病

...应的“正常”干细胞移植进子宫内，那么，这些患有诸如血友病、地中海贫血、神经肌肉缺陷等家族病史的父母，将有更多机会拥有一名健康的宝宝。　　昨天，记者从上海交大医学遗传研究所黄淑帧课题组获悉，经过7年多研...

参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组

...。1990年，美国国立卫生研究院（NIH）对罕见病进行首例基因治疗。治疗对象是一名4岁女孩，其患有腺苷脱氨酶（ADA）缺陷症。2009年，首次将高通量测序技术（NGS）应用于罕见病研究。采用外显子测序技术（WES）对freeman-sheldon综...

参考资料医药经济；生物技术；技术要闻

...能更好一些，因为在肺部和呼吸道中，根本没有可以接受基因治疗的细胞。还有杜氏肌萎缩(duchennemusculardystrophy)，在小孩的身体中，重新激活“沉默”的基因，要比向每个肌肉细胞传送治疗性基因更容易一些。　　基因疗法的不...

参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组

黏脂贮积症Ⅱ型

...，并保持动态平衡，则可用“平衡-去除”法来治疗。(3)基因治疗：基因治疗是指运用基因转移技术直接将遗传物质导入生殖细胞或体细胞以起到对遗传病及其他疾病的治疗作用的新型治疗方法。对遗传病进行基因治疗可望从根...

词条疾病；风湿免疫科

1-3分子生物学发展简史

...世界已有250万公顷土地种植转基因植物。　　基因诊断与基因治疗是基因工程在医学领域发展的一个重要方面。1991年美国向一患先天性免疫缺陷病（遗传性腺苷脱氨酶ADA基因缺陷）的女孩体内导入重组的ADA基因，获得成功。我...

参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；分子生物学

...总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗...

健康行业资讯；新闻专题；医保

...总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗...

医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析

...年来，血液制品大部分产品都处于紧俏状态，尤其是用于血友病治疗的人凝血因子VIII和人凝血酶原复合物等产品出现严重紧缺现象，血液制品卖方市场格局愈加明显。华兰生物本次能够获得SFDA特别许可，正是基于上述背景。从2...

医药产业医药经济；企业观察