...全管理局宣布停止先天性免疫功能缺陷症基因治疗的临床试验，因为治疗中使用的逆转录病毒载体激活了细胞癌基因（LM02），使其中一位受试者出现血癌样疾病。事实上，Glybera最初从人用医药产品委员会（CHMP）和欧洲医药机构...
医药产业医药经济；环球...儿童医院的科学家们在对3名先天性失明患者的基因治疗试验中获得令人鼓舞的实验结果，他们利用腺相关病毒（AAV）载体将RPE65基因注入患者体内，初期数据表明基因治疗不仅安全，而且显示了良好的治疗效果。相关研究论文发...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...药物，并帮助推进该项目通过临床前开发，从而进入临床试验。该协议对美国和印度两国都有重大意义和临床价值，因为两国的糖尿病发病率都非常高，全球的糖尿病患者数正在稳步上升，非常需要更新、更有效和更安全的药物...
医药产业医药经济；生物技术；产业要闻...桑那州Tucson镇）在宾夕法尼亚大学接受一次基因治疗临床试验时，因为多器官衰竭（multiorganfailure）而不幸离世。这一次令人遗憾的临床试验很快颠覆了人们对基因治疗的美好展望，基因治疗也因此陷入泥沼。但是随着研究人员...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...法是常规性的尿、血筛查，其中尿筛查的方法有三氯化铁试验、二硝基苯肼(DNPH)试验、茚三酮试验(用于氨基酸代谢病)、硝普钠试验(用于含硫氨基酸代谢病)、溴化十六烷基三甲基胺(CTAB)或酸性白蛋白试验(用于粘多糖累积病)、还...
参考资料合作平台；医学论文；内科学论文；神经病学...胚胎与正常IVF胚胎进行详细的、长期的比较，从而为临床试验提供合适的证据。因此未来我们将进一步加强与临床的合作研究，为患线粒体疾病这类‘绝症’患者提供有效干预技术，这是十分激动人心的。”教育部长江学者朱剑...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...失明的潜在方法之一，今年有两种疗法取得了激动人心的试验结果。今年10月，美国马萨诸塞州的科学家证明，源自干细胞的视网膜细胞可安全地移植到患者身上，并让一些患者的视力得到改善。今年早些时候，针对无脉络膜症...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...20为正常)，均有助于诊断。2.血乳酸、丙酮酸最小运动量试验，即上楼梯运动5min后测定血乳酸、丙酮酸含量，出现含量增高及比值异常的阳性率高，对诊断更为敏感。其他辅助检查：1.肌电图针极肌电图多数呈肌原性损害特征。2...
词条疾病；神经内科...实验室检查：1.血生化检查①血乳酸、丙酮酸最小运动量试验：约80%的病人运动后10min血乳酸和丙酮酸仍不能恢复正常，为阳性；线粒体脑肌病患者CSF乳酸含量也增高；②线粒体呼吸链复合酶活性降低。2.mtDNA分析①CPEO和KSS为mtDNA...
词条疾病；神经内科...史，并存在被抓、舔或被咬破皮肤史。2.猫抓病抗原皮肤试验阳性。3.排除其他原因引起的淋巴结肿大。4.淋巴结组织活检符合典型的猫抓病组织病理特点，即坏死性肉芽肿及小脓肿。用Warthin-Starry银浸染色，发现有汉赛巴通体。...
词条疾病；感染科