...重退化。难以获得ALS患者的运动神经元和缺乏相应的疾病模型，严重阻碍着发现新的ALS治疗药物。研究者从携带TDP-43蛋白突变的家族性ALS患者的运动神经元细胞，成功诱导出多能干细胞（iPS细胞）。ALS患者特异性IPSC衍生出的运...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究...用。表达了基因沉默siRNA的病毒载体已被用于治疗ALS动物模型,但并未延长生存期。但是,当抑制小胶质细胞中突变基因的表达时,可显著降低发病后疾病进展速度,这正是治疗人类ALS的主要目标。2005年,研究者采用3种不同方法,用病...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...组编辑方法，是探索基因突变分子基础的强有力的平台。急性白血病(AL)是最常见的血液系统恶性肿瘤，在遗传构成和临床结局表现出显著的异质性。由于对细胞遗传学/基因突变的了解加深，以及相应靶向疗法的引入，在某些白...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...有蛋白质的聚集和包涵体的存在。已在ALS患者及小鼠实验模型中证实其运动神经及其周围胶质细胞中存在包涵体，SOD1是实验模型中包涵体的主要成分［4］。以SOD1为主要成分的包涵体主要出现在家族性ALS中，散发性ALS的蛋白凝聚...
参考资料资料库；在线期刊；中华现代儿科学杂志；2005年第2卷第7期...究中，研究人员发现一种叫作hUPF1的蛋白能够调节ALS疾病模型的神经退行性过程。之前一些研究已经发现hUPF1可以作为治疗ALS的潜在治疗八点发挥作用，但其是否可以阻止细胞死亡仍不清楚。在该项研究中，研究人员通过一种ALS...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...研究证实：一种穿梭于细胞核内的蛋白质分子可能是治疗急性白血病患者新的作用靶标。抑制这一蛋白质家族的药物叫KPT-SINEs，能靶向调控运输蛋白——CRM1。在急性髓细胞性白血病（AML）细胞和动物模型研究中，研究人员发现...
参考资料行业资讯；临床快报；血液...的自噬有密切的关系。该课题组用转SOD1G93A突变基因的ALS模型小鼠研究发现在ALS发病前，细胞自噬的标记物LC3-II就已经表明脊髓部位细胞自噬状态的异常，进一步研究表明，在疾病晚期的ALS模型小鼠脊髓部位的运动神经元内，自...
参考资料行业资讯；临床快报；神经科...料的生物相容性进行评价。［方法］（1）改良的鼠气囊模型（theairpouchmodel）：健康成年SD大鼠24只，皮下充气造模后将钛铌铣β型钛合金（TiNbZr）颗粒混悬液注入气囊，收集囊内液体采用ELISA方法测定IL6和TNFα，用囊壁组...
参考资料医源资料库；在线期刊；中国矫形外科杂志；2008年第16卷第9期...对运动神经元的保护作用开展研究工作，采用公认的动物模型对该药进行药效学评价，并深入研究了其作用机制；按中药注射剂新技术要求明确有效成分含量占总成分的80%以上，并制定了详细的质量标准。此外，按新药申报的技...
参考资料行业资讯；临床快报；中医临床快报...在ALS疗法技术开发上的特有能力，同时也证明了在ALS动物模型中的POC检测。如今，我们正在为以公司现有设备，在GMP生产条件下生产AstroRx做准备，所生产的产品AstroRx将用于安全性测试以及临床试验。”Kadimastem公司的CEOYossiBen-Yos...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻