美国食品药品管理局（FDA）1月29日宣布批准注射用胆固醇药物Kynamro（米泊美生钠），该药物可以和其它降脂药物及饮食一起用于一种罕见的高胆固醇疾病纯合子家族性高胆固醇血症(HoFH)。米泊美生钠的添加使用有助于降低低密...
医药产业药品天地；药界风云；新药...因与其发病机理的研究正不断深入。科学家还克隆鉴定了遗传性牙本质基因、遗传性儿童白内障基因、遗传性房颤基因等一批遗传病基因，定位了鼻咽癌相关基因位点。这些原创性研究成果分别发表在《自然》《科学》等杂志上...
医药产业医药经济；知识产权...因与其发病机理的研究正不断深入。科学家还克隆鉴定了遗传性牙本质基因、遗传性儿童白内障基因、遗传性房颤基因等一批遗传病基因，定位了鼻咽癌相关基因位点。这些原创性研究成果分别发表在《自然》《科学》等杂志上...
医药产业行业资讯；业界动态...种酶是一种天然的血管“清道夫”。因此，Atryn可以阻止遗传性抗凝血酶缺陷症患者体内形成过多血栓。不过GTC公司当天发布的声明说，这种新药仅被批准用于正在接受手术或分娩的遗传性抗凝血酶缺陷症患者。遗传性抗凝血酶...
医药产业药品天地；药界风云；新药...制药公司宣布，美国FDA批准一项扩大用药计划，向诊断出遗传性线粒体呼吸链疾病的重病患者提供EPI-743。经基因确诊的疾病患者以及达到特定临床标准但未经基因确诊的患者均符合条件。截至今年6月1日，全球已有40名诊断出经...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胺的新药申请，它是用于治疗有多神经病变症状的甲状腺遗传性淀粉样多发性神经病变成年患者，以延缓神经病变损害的在研药物。辉瑞公司表示，FDA已要求他们完成第二疗效研究，以确立有效性的充分证据。该机构还要求为现...
医药产业药品天地；药界风云；新药...员埃内斯蒂娜·塞拉诺介绍说，临床应用和跟踪研究发现遗传性皮炎患者服用这种新药后，由于淋巴细胞指数增加并趋于正常水平，免疫功能明显得到调节。塞拉诺说，患者在服用这种药物10天后，皮肤过敏症状明显减少。经过...
医药产业药品天地；药界风云；新药...员埃内斯蒂娜·塞拉诺介绍说，临床应用和跟踪研究发现遗传性皮炎患者服用这种新药后淋巴细胞数量增加并趋于正常水平，免疫功能明显得到调节。患者在服用这种药物１０天后，其皮肤过敏症状明显减少，在经过一个月的药...
医药产业药品天地；药界风云；新药...方Orfadin（nitisinone，尼替西农）近日喜获欧盟批准，用于遗传性酪氨酸血症I型（HereditaryTyrosinaemiatype-1，HT-1）患者的治疗。HT-1是一种罕见的常染色体隐性遗传病，是由酪氨酸代谢障碍所致的一种遗传代谢病，多数患儿为急性型，...
医药产业药品天地；药界风云；新药...应。这次手术的成功，标志着我国治疗急慢性重型肝炎及遗传性肝脏代谢性疾病获重大突破，填补了国内空白，表明我国在这一技术领域已达到国际先进水平。患者张某今年６月来到３０２医院就诊，被确诊为慢性重型肝炎中期...
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