...合开发的形式。据专家介绍，痛风是一组异质性疾病，是遗传性和（或）获得性引起的尿酸排泄减少和（或）嘌呤代谢障碍。临床特点：高尿酸血症，以及尿酸盐结晶，沉积所致的特征性急性关节炎、痛风石、间质性肾炎、严重...
医药产业药品天地；药界风云；新药...FDA已于2013年8月授予Ryanodex孤儿药地位。恶性高热是一种遗传性肌肉病，以高代谢为特征，患者接触到某些麻醉药物后触发。该病是目前所知的唯一一种可由常规麻醉用药引起围手术期死亡的遗传性疾病，是一种亚临床肌肉病。...
医药产业药品天地；药界风云；新药...家7日说，他们用基因疗法首次治愈了成年实验鼠的一种遗传性肝病——克里格勒－纳贾二氏综合征。克里格勒－纳贾二氏综合征简称克－纳氏综合征，是隐性遗传的肝脏疾病。患者由于缺少一个基因，体内的胆红素不能排除而...
医药产业行业资讯；业界动态...、辅助生殖、单基因病、新生儿筛查、肿瘤个体化治疗、遗传性肿瘤筛查、心血管病筛查、血液病筛查等，其中肿瘤治疗被业内视为未来最大的市场。传统用药模式将被改变对于精准医学，业内有着多种见解。据哈佛大学医学院...
医药产业医药经济；分析与评论...移植过程。例如，脐带血移植已经被用来治疗某些血癌、遗传性代谢和免疫系统疾病。FDA生物研究和评估中心主任KarenMidthun，M.D.，说：“脐带血造血组细胞疗法，为那些身体紊乱患者，提供了挽救生命的的可能。Hemacord含有人体...
医药产业药品天地；药界风云；新药...遗传代谢病检测、单基因遗传病检测、病原微生物检测、遗传性肿瘤基因及肿瘤个体化治疗检测、SNP分型检测等多项临床服务项目，而服务范围已从天津、河北扩展到内蒙古、山西、黑龙江、吉林、辽宁等地区。作者：
医药产业医药经济；企业观察...方证模型外，一些基因工程技术已陆续引进，已培育出在遗传性上对药物有高应答的动物，目前比较成功的方证模型有八味地黄丸小白鼠模型、黄连解毒场证、对灵芝成分敏感性小白鼠模型等。第五，重视药物资源的引种，已贮...
医药产业药品天地；药界风云；药材市场分析...脂肪酶(LPL)基因递送至骨骼肌，用于治疗一种极其罕见的遗传性代谢性疾病——脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)。Glybera在欧洲的上市，标志着人类基因治疗领域的一个重大里程碑。相对于传统的蛋白替代策略，基因疗法能够提供更高的...
医药产业医药经济；环球...A批准的治疗。MorquioA综合征是一种罕见的，常染色体隐性遗传性溶酶体贮存疾病通过N-乙酰半乳糖胺-6-硫酸硫酸酯酶(GALNS)缺乏引起。Vimizim意向取代重要代谢途径涉及的丢失GALNS酶。缺乏此酶导致骨发育，生长和移动性问题。在美...
医药产业药品天地；药界风云；新药...作的低磷酸酯酶症（HPP）。低磷酸酯酶症是一种罕见的、遗传性、进展性代谢疾病，该病患者的多个人体系统会经历灾难性的影响，导致严重残疾及危及生命的并发症。该疾病的特征是有缺陷的骨骼矿物化，这可导致佝偻病及导...
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