血友病的基因治疗

基因治疗可用于B型血友病

英国伦敦大学学院的AmitNathwani博士等研究发现，基因治疗对B型血友病有效。其研究结果近日发表在《新英格兰医学》（NewEnglandJournalofMedicine）上。　　人类在很久前就发现了血友病，但首次发现IX因子（FIX）缺乏可导致血友病是...

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...不到充分的治疗，或不能获得治疗。拜耳等公司也在探索基因治疗药物在血友病中的应用，基因治疗药物旨在通过修复很大程度上负责遗传性疾病的基因而达到治愈疾病的目的。该公司已与美国生物科技公司DimensionTherapeutics建立...

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基因编辑有望治疗血友病

B型血友病是一种基因突变导致的凝血功能紊乱病症。图片来源：《新科学家》首例体内细胞基因编辑即将实现。这项技术将被试用于治疗B型血友病——一种能够导致自发性内出血的凝血功能紊乱病症。这次临床试验的消...

参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组

干细胞疗法治疗血友病

根据一份新的报告，干细胞疗法可能是治疗血友病A的新疗法的关键。血友病是一种遗传病，其患者的血液不能正常凝结。YupoMa及其同事培育了一种改造的干细胞，它可以让血友病小鼠产生血友病A患者缺失的蛋白质，这可以让这...

参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究

...生F.IX抗体。这些研究表明了F.IX变体对于提高血友病B患者基因治疗有效率提供了一种有广阔前景的治疗手段。作者：自动采集

参考资料行业资讯；临床快报；血液

拜耳医药保健11月11日宣布，其血友病治疗药物拜科奇（基因重组人凝血因子Ⅷ）已获得国家食品药品监督管理局（SFDA）批准在中国上市。这是目前在国内上市的第一个基因重组人凝血因子Ⅷ。由此，国内凝血因子Ⅷ严重短缺、...

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...公认的安全、先进的用于预防和控制出血发作的用于甲型血友病的因子VIII产品。此次百特获批的注射用重组人凝血因子VIII-ADVATE（百因止）是第三代重组因子产品，在整个生产过程中未添加任何血液成分，从而消除了传播已知和...

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...公认的安全、先进的用于预防和控制出血发作的用于甲型血友病的因子VIII产品。此次百特获批的注射用重组人凝血因子VIII-ADVATE（百因止）是第三代重组因子产品，在整个生产过程中未添加任何血液成分，从而消除了传播已知和...

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...其它主要脏器均未检测到AAV载体DNA。该研究为临床应用该基因治疗血友病B提供了科学依据。作者：自动采集

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血友病

...是由于基因突变所致。血友病主要是由于遗传所致，只有基因治疗才能根治。目前只能采取预防出血及对症治疗。血友病甲严重者由于关节腔反复出血，可造成关节畸形致残。产前诊断，优生优育对本病发病率的控制尤为重要。...

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