...应症为高胆固醇血症、血脂异常及12岁以上患者的纯合子家族性高胆固醇血症，目前FDA正在优先审批中。试验存在种族差异在过去10年，全球创新药研发速度已达到顶峰，但在未来药物研发的道路上越来越难。不可回避的是，在...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胆固醇药，是专门针对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygousfamilialhypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胆固醇药，是专门针对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygousfamilialhypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞(...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胆固醇药，是专门针对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygousfamilialhypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞(...
医药产业药品天地；药界风云；新药...。”Aegerion制药公司的lomitapide是开发中的一只治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的罕见病药物(又称“孤儿药”)，预计将在今年1月份分别向FDA和EMA提交新药上市申请，年内有望获得FDA批准。家族性高胆固醇血症是一种遗传...
医药产业医药经济；分析与评论...。”Aegerion制药公司的lomitapide是开发中的一只治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的罕见病药物（又称“孤儿药”），预计将在今年1月份分别向FDA和EMA提交新药上市申请，年内有望获得FDA批准。家族性高胆固醇血症是一种遗...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...Mipomersen的批准，这款药物适用于患者人群较窄的纯合子家族性高胆固醇血症患者。欧盟药品监管机构因Mipomersen的副作用而拒绝其上市。分析师预测这款药物2019年的年销售额大约为2亿美元。【仅有两款单克隆抗体获批】FDA在去...
医药产业药品天地；药界风云；新药...与再生元的PCSK9抑制Praluent（alirocumab）用于治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者，或患有心脏病发作或卒中等动脉粥样硬化性心血管疾病，且需要进一步降低低密度脂蛋白（LDL-c）水平的患者。这是首个被FDA批准的P...
医药产业药品天地；药界风云；新药...种合成的硫代磷酸寡核苷酸，被FDA批准用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（homozygousfamilialhypercholesterolemia，FoFH）。作为反义核酸类药物，米泊美生通过与ApoB-100蛋白mRNA的编码区互补配对，抑制ApoB-100蛋白（LDL和VLDL的主要载脂...
医药产业药品天地；药界风云；新药...种合成的硫代磷酸寡核苷酸，被FDA批准用于治疗纯合子型家族性高胆固醇血症（homozygousfamilialhypercholesterolemia，FoFH）。作为反义核酸类药物，米泊美生通过与ApoB-100蛋白mRNA的编码区互补配对，抑制ApoB-100蛋白（LDL和VLDL的主要载脂...
医药产业药品天地；药界风云；新药