...沉积症；脑苷脂网状内皮细胞病；葡萄糖脑酰胺沉积病；神经病变性急性戈谢综合征分类：1.血液科白细胞疾病2.皮肤科营养及代谢障碍性皮肤病脂沉积病ICD号：D77*流行病学：戈谢病在世界各地均有报道，发病率为1/10万～1/40万...
词条疾病；神经内科...沉积症；脑苷脂网状内皮细胞病；葡萄糖脑酰胺沉积病；神经病变性急性戈谢综合征分类：1.血液科白细胞疾病2.皮肤科营养及代谢障碍性皮肤病脂沉积病ICD号：D77*流行病学：戈谢病在世界各地均有报道，发病率为1/10万～1/40万...
词条疾病；血液科；白细胞疾病...沉积症；脑苷脂网状内皮细胞病；葡萄糖脑酰胺沉积病；神经病变性急性戈谢综合征分类：1.血液科白细胞疾病2.皮肤科营养及代谢障碍性皮肤病脂沉积病ICD号：D77*流行病学：戈谢病在世界各地均有报道，发病率为1/10万～1/40万...
词条疾病；血液科；白细胞疾病...19日宣布，FDA已批准Cerdelga（eliglustat）胶囊，用作特定1型戈谢病（Gaucherdisease）成人患者唯一的一线口服疗法。Cerdelga不适用于经基因检测证实对Cerdelga代谢更快或代谢速度不确定的少数患者。赛诺菲计划在未来一个月内将Cerdelga...
医药产业药品天地；药界风云；新药赛诺菲（Sanofi）颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）近日实现重大监管里程碑，获得日本批准，用于特定1型戈谢病（Gaucherdisease）成人患者的一线治疗。此前，Cerdelga已于2014年8月、2015年1月和2月分别获美国、欧盟、澳大利...
医药产业药品天地；药界风云；新药赛诺菲（Sanofi）颠覆性口服戈谢病药物Cerdelga（eliglustat）近日如愿获得欧盟批准，用作特定1型戈谢病（Gaucherdisease）成人患者的一线口服疗法。在美国，Cerdelga于2014年8月获得FDA批准。Cerdelga不适用于经基因检测（CYP2D6）证实对Cer...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻8月19日，美国FDA批准Cerdelga(eliglustat)用于1型戈谢病成人患者长期治疗，戈谢病是一种罕见的遗传性疾病。戈谢病发生于不能产生足够葡糖脑苷脂酶的人当中。这种酶的缺乏可引起脂肪物质在脾脏、肝脏及骨髓聚积。戈谢病的主要...
医药产业药品天地；药界风云；新药...28日宣布，FDA已批准Elelyso（taliglucerasealfa）注射液用于1型戈谢病儿科患者的长期治疗。此次获批，使Elelyso成为可同时用于1型成人和儿科患者的长期酶替代疗法（ERT）。Elelyso的儿科疗效和安全性在2项临床试验中进行了评估，涉...
医药产业药品天地；药界风云；新药...rezyme）的厂房感染病毒造成该药物供应紧张，这一事件让戈谢病研发线中的药物缺失成为了焦点，戈谢病是一种非常罕见的基因疾病。目前，全球约有10000人遭受这种溶酶体储存障碍性疾病戈谢病的折磨。虽然这种疾病的患者数...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...因为治疗费用昂贵，不得不放弃治疗。再过4个月，27岁的戈谢病患者安生（化名）即将为人父，一边是即将诞生的新生婴儿，需要他的呵护与陪伴；一边是自己日渐严重的病情，因没钱无法接受治疗……事实上，包括安生在内的...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻