...总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等（1），绝大多数（有报道说是80%）罕见病是遗传病，因此，即使病人在出生后不出现症状，也会伴随病...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻编者按：血友病是一种因凝血因子缺乏导致的疾病。患者无法正常止血，严重时可能危及生命。而遗传性血友病人，只需注射凝血因子Ⅷ（俗称凝血八因子），就可以像正常人一样生活。从去年下半年起，我国出现了凝血八因子...
医药产业药品天地；药界风云；动态...法确诊。据悉，世界上有罕见病6000多种，包括玻璃人、血友病、肺动脉高压、法布雷病、肺淋巴管平滑肌瘤、渐冻人等等。因为得病人数较少，多数国家的制药企业都不愿意开发治疗这些病的药，只有1%的罕见病有有效药，所以...
医药产业药品天地；药界风云；动态...法确诊。据悉，世界上有罕见病6000多种，包括玻璃人、血友病、肺动脉高压、法布雷病、肺淋巴管平滑肌瘤、渐冻人等等。因为得病人数较少，多数国家的制药企业都不愿意开发治疗这些病的药，只有1%的罕见病有有效药，所以...
医药产业药品天地；药界风云；动态...最长的已住了近2年，住了三四个月的大有人在。50多岁的血友病患者孙先生就是这里的“老病号”。他说：“我得了血友病，动不动就全身出血。我去二级医院打听过，没我要的药，就长期住这了。”记者粗略一数，在这里，六...
健康行业资讯；医疗动态...总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等，绝大多数（有报道说是80%）罕见病是遗传病，因此，即使病人在出生后不出现症状，也会伴随病人一生...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...不全）、月亮孩子（白化病）、渐冻人（神经肌肉病）、血友病……治疗这些病的药物寥寥可数，价格昂贵，且没有纳入医保。故事：为救孩子全家移民4岁的梅梅是一名庞贝病患者，她体内先天就缺失一种酶，当这种缺...
健康行业资讯；医疗动态...球共约7000多种罕见病，共占到人类疾病的10%，常见的有血友病、苯丙酮尿症、白化病等。很长一段时间以来，这1680万人跟其他人生存在一片土地上，却少人知晓、鲜人过问，似乎整个社会都看不见这些背负稀有疾病的人。为什...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、戈谢病等，罕见病多数是遗传疾病，因此，罕见病往往折磨患者一生。目前FDA将罕见病定义为全球患病人数小于20万的疾病，某...
医药产业药品天地；药界风云；新药...的问题，一位正代理相关案件的律师介绍，2008年底，一血友病患者经医院推荐，参与了一家国外大型药企的临床试验，使用一款ADVATE药品针进行治疗。但半年后，该患者体内检测出第八因子抗体。而第八因子正是血友病的重要...
医药产业药品天地；药界风云；动态