...类风湿等）。 [page]基因治疗的安全性 患有罕见的单基因遗传病的Gelsinger是美国首位明确由基因治疗导致丧生的患者。2000年3月7日，为进一步加强临床试验监查力度，FDA和NIH公布了两项新措施：（1）制定了基因治疗临床...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...们将单细胞测序技术巧妙地应用于人工辅助生殖植入前的单基因遗传病筛查，以确保所植入的胚胎不再罹患同样的遗传疾病。这一技术的成功应用，不仅可以满足大量遗传病基因携带者希望拥有健康后代的夙愿，同时为减少人工...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...。”徐讯表示，除了癌症风险的预测性工作外，还进行了单基因遗传病基因检测的研究工作。单基因遗传病涉及多个学科，临床症状复杂，诊断较为困难，传统检测技术存在漏诊、误诊的风险。深圳华大临床检验中心自主研发了...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...虑应用HLD患者，效果也较为理想。8基因及细胞治疗HLD为单基因遗传病，基因及细胞治疗是最可能从根本治愈本病，最具前景的治疗途径。目前，国内外的基础研．究主要是以质粒、腺病毒、慢病毒等为载体介导基因校正治疗，...
参考资料合作平台；医学论文；中西医结合论文；中医中药...的突破。ES干细胞不但是研究人类发育、了解先天异常及单基因遗传病发病机制的唯一模型细胞，还可通过定向分化诱导，具有再生各种组织器官的功能。但是，中科院上海生科院生物化学与细胞生物学研究所研究员李劲松告诉...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...疾病通常可分为三大类，即染色体病（chromosomaldisease）、单基因遗传病（monogeneticorsingle－genedisease）和多基因遗传病（polygeneticormultigenedisorder），近年又有线粒体遗传病（mitochondrialdisease）。出生时即存在的人体形态或结构上的...
参考资料医源资料库；医源图书馆；教材类；病理学...根本问题。基因疗法治疗对遗传性凝血因子缺陷症这样的单基因遗传病是一种有望根治的治疗方案。【参考文献】 1段宝华，王鸿利，储海燕，等.遗传性凝血因子ⅩⅢ缺陷症两种新的基因突变的确定.中华血液学杂志，2002，23...
参考资料医源资料库；在线期刊；中华实用医药杂志；2010年第10卷第1期地中海贫血是一种发病率高，危害严重的单基因遗传病，也叫珠蛋白合成障碍性贫血，以慢性溶血性贫血为特征。该病广泛流行于地中海沿岸、中东至东南亚地区，在我国东南沿海和西南地区发病率较高，其中广西、广东、海南...
参考资料合作平台；医学论文；中西医结合论文；中医中药...和慢性肾功能不全。家族性出血性肾炎（Alport综合征）是单基因遗传病，患者是杂合子。现代认为本病遗传存在异质性，共有3种遗传方式，即性连锁显性遗传、常染色体显性遗传及常染色体隐性遗传。遗传性肾炎家族中，家族...
词条疾病；肾内科；遗传性肾脏病...和慢性肾功能不全。家族性出血性肾炎（Alport综合征）是单基因遗传病，患者是杂合子。现代认为本病遗传存在异质性，共有3种遗传方式，即性连锁显性遗传、常染色体显性遗传及常染色体隐性遗传。遗传性肾炎家族中，家族...
词条疾病；肾内科；遗传性肾脏病