血友病的基因治疗

...代理人卢宏介绍，夏院士已获授权的国际专利包括“治疗血友病B的基因药物及其制备方法”、“人源基因引导序列、基因载体及基因表达方法”、“表达突变型人组织型纤溶酶原激活素的细胞株一构建方法及表达蛋白的制备方...

参考资料医学教育；科教新闻

...thfinder-2是一项多中心试验，评价了N8-GP用于12岁及以上A型血友病患者预防性（prophylactic）治疗和按需（on-demand）治疗的安全性和疗效。研究中，175例患者每4天接受一次50U/kg预防性治疗方案，11例患者在出血事件发生时接受按需治...

参考资料药品天地；专业药学；药学研究

王振义：教癌细胞改邪归正

...的王振义把自己沉浸在大量的文献中，了解到国外有轻型血友病A的报道，即血浆中凝血因子Ⅷ的水平为正常的5％-25％，平时并不出血，小手术后出血不止，一般实验室检验无法发现，需要用凝血活酶生成试验。但做该试验时，...

参考资料行业资讯；临床快报；肿瘤相关

...风险的可选方案，只能用于研究能否治疗疑难疾病，比如血友病和某些失明症。但团队成员、洛克菲勒大学的杰弗里·弗里德曼表示，无线电控制可以使这种疗法更安全，因为植入的基因可以随意开启和关闭。更重要的是，除了...

参考资料行业资讯；临床快报；糖尿病相关

...白的缺乏或功能丧失，如血友病和I型糖尿病，非常适合基因治疗。设想一下，如果能在人体内可调控地表达重组药物的基因，重组药物市场将走向何处？基因治疗在短期内是否会较大地影响重组药物市场？事实是，从1989年起，...

医药产业医药经济；要闻

...能力的动物种系，而且还成功研制出乳汁中具有能够治疗血友病凝血因子IX的转基因羊，以及含有人血清蛋白基因的转基因试管牛。“若一切进展顺利，在未来的5—10年内，转基因新药在我国就能进入临床试验阶段，开始引领新...

健康行业资讯；健康快讯

一万元测癌基因，靠谱吗

...前开展基因检测已十分成熟，主要对象针对地中海贫血、血友病这样的遗传性疾病患者。如果上一代有这类病，下一代可以检测相关基因，看看是否也有同类基因，并针对性地进行预防治疗。而癌症、心脑血管疾病不是遗传性疾...

健康行业资讯；医疗动态

随着DNA重组技术和转基因方法的不断完善，基因治疗研究发展迅猛，并在某些疾病的治疗中取得了令人鼓舞的疗效。肝脏是人体重要的代谢器官，与人类许多遗传性、代谢性、感染性疾病及肿瘤密切相关。而且肝脏体积大，能分...

参考资料合作平台；医学论文；基础医学论文；遗传学

黏脂贮积症Ⅳ型

...，并保持动态平衡，则可用“平衡-去除”法来治疗。(3)基因治疗：基因治疗是指运用基因转移技术直接将遗传物质导入生殖细胞或体细胞以起到对遗传病及其他疾病的治疗作用的新型治疗方法。对遗传病进行基因治疗可望从根...

词条疾病；风湿免疫科

...活的血小板表面构建膜结合蛋白复合物，参与凝血过程。血友病A的病因是VIII因子基因发生多种突变所致，需要纯化的蛋白进行替代治疗。Shen等研究了具有完全活性的重组VIII因子(r-fVIII)的结构，确定是一个异源二聚体多肽，分...

参考资料行业资讯；临床快报；血液