...总人口0.65‰-1‰的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等，绝大多数（有报道说是80%）罕见病是遗传病，因此，即使病人在出生后不出现症状，也会伴随病人一生...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...四种病例已确定有肯定疗效，即：联合免疫缺陷症(ADA)、血友病B、家族性高胆固醇血症和遗传性肺气肿[6,7]。基因治疗成功的关键是选用理想的基因载体，并通过基因载体独特的基因转染性，将靶基因有效持续地转染到目标细胞D...
参考资料医源资料库；在线期刊；中华现代临床医学杂志；2012年第10卷第5期...的范围目前已涵盖１３００种疾病，比如囊肿性纤维化和血友病。研究人员目前还在向机理更为复杂、患者群体更为庞大的疾病发起挑战，比如糖尿病、老年痴呆症、心脏病以及抑郁症。如果研究进程顺利，针对此类疾病的部分...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...感基因的基因检测、家族性乳腺癌基因的基因突变检查、血友病A、B基因突变检查等在内的20多项。业内人士承认，国内目前还缺乏基因检测方面的行业规范。三问天赋基因检测事实真相●“天赋基因”是否可信？基因不能判定...
医药产业行业资讯；业界动态...别来看，各类肿瘤占据近五成，其次为血液系统疾病，如血友病及血小板无力症等。作为全球最大的医药市场，美国对孤儿药研发的激励强度是最大的，除了7年的市场独占期，还有税费减免等其他一系列优惠政策，在孤儿药法...
医药产业药品天地；药界风云；新药...突变）。血液病是青年人脑出血的危险因素，如白血病、血友病、恶性贫血、血小板减少性紫癜、真性红细胞增多症、镰状细胞性贫血。此外，还有烟雾病、脑血管畸形等。 总之，青年脑卒中危险因素较多，只要早期发现、...
参考资料医源资料库；在线期刊；中华现代内科学杂志；2006年第3卷第8期...总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗...
医药产业医药经济；分析与评论...，但医疗侧至今难见起色，成为鸡肋产品。近日，百度“血友病吧”的经营管理权被“卖”给私营医疗公司的消息在网络上流传，受到病友及医疗业内人士抨击，加之饱受诟病的竞价排名机制，为百度医疗领域的布局蒙上了信任...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...总人口0.65%至1%的疾病，常见的有白血病、地中海贫血、血友病、苯丙酮尿症、白化病、法布瑞病、成骨不全症、戈谢病等。“孤儿药”指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品，具有研发成本高、药品定价高等特点。如罗氏治疗...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...“唐氏症”。有些单基因疾病，例如：乙型海洋性贫血，血友病等，可以检验羊水细胞内的基因（DNA组成）得到诊断。此外，有一些胎儿体表上的重大缺陷，例如：脊柱裂、脑膜膨出、脐膨出、腹壁裂开等，也可以定量羊水内的...
词条生物学；中医学；中医妇科；妇产科疾病；中医基础理论