血友病的基因治疗

利用猪胚胎组织恢复脾脏功能

在血友病中，变异基因阻止了血凝蛋白的产生。目前，血友病和其他此类疾病的治疗，多是通过冒险进行输血和昂贵的酶替代治疗来完成的。但是，如果要引导病人肌体组织本身产生这些蛋白，那么就需要进行脾脏移植。魏兹曼...

参考资料行业资讯；临床快报；器官移植

DNA剪切技术治疗1岁女童获成功

...脏产生的一种凝血蛋白，在人体内发生突变后会引发B型血友病。ZFN剪切的基因组部分能编码一种名为白蛋白的蛋白。这种蛋白在肝脏中被大量制造出来，并且被插入IX因子基因的一个健康版本。该团队发现，猴子的肝脏开始产生...

参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组

这些血友病患者，从最初的孤独求生走到一起，自食其力的可能给他们带来了新的希望海鹏的妈妈站在他的右后方，小心地搀扶着他的右臂，他把左腿抬上一级楼梯再慢慢的把右腿放到同一级台阶上，嘴里念叨着“我不怕上楼，...

健康行业资讯；医疗动态

...、加拿大、日本、澳大利亚和新西兰范围内用于治疗B型血友病,旨在预防、控制出血发作。此前,Alprolix被FDA授予孤儿药资格,因此获得额外7年市场保护期。2.杰特贝林IdelvionIdelvion(重组凝血因子-白蛋白融合蛋白),将IX基因与重组白...

医药产业药品天地；药界风云；新药

危及胎儿的五大问题

1）遗传疾病如血友病，女方携带基因者应干预胎儿性别，因为，血友病是母亲携带致病基因，男孩可能患病，若父亲是血友病患者，则女儿可能是致病基因携带者，所以，父亲是血友病患者时，应生育男孩。母亲是血友病致病...

健康健康生活；育儿宝典；孕期；孕中期

...监护室里，出事的原因只是额头轻轻被门碰了一下，患有血友病的真真却差点失去生命！虽然抢救及时，但医生非常担心，救命药——“凝血因子Ⅷ”浙江全面紧缺，不少医院是零库存，可能让孩子再次陷入生命垂危。于是，一...

医药产业药品天地；药界风云；动态

7月上旬，湖南的一位血友病患者突然腹腔出血，由于没有进行及时的药物治疗,在北京某医院去世。“北京市场凝血因子断货已有一个月了，现在北京的血友病患者都惴惴不安，不知道这样的灾难会不会发生在自己的身上。”7月...

医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析

...tp://www.cellgenesys.com/home.shtml,）近日宣布公司将放弃手中的基因治疗项目开发，以便更好地专注于肿瘤疫苗和肿瘤瘤溶解病毒治疗的开发。由于在法国发生的基因治疗安全性事件，目前全球都在对基因治疗进行严格的审查。但CellGe...

参考资料行业资讯；临床快报；肿瘤相关

血友病是一种凝血功能障碍性疾病，患者难以靠自身机能止血，多年来其治疗方法主要是补充用人血浆制取的凝血因子Ⅷ，但这可能导致患者经由该血液制品感染肝炎病毒等病原体。为了显著降低这种感染风险并减少对献血的依...

医药产业药品天地；药界风云；新药

7月上旬，湖南的一位血友病患者突然腹腔出血，由于没有进行及时的药物治疗,在北京某医院去世。“北京市场凝血因子断货已有一个月了，现在北京的血友病患者都惴惴不安，不知道这样的灾难会不会发生在自己的身上。”7月...

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