血友病基因治疗

...症状。目前缺乏彻底根治的方法，特异性的酶替代治疗及基因治疗尚在研究当中。“抱团取暖”的罕见病群体目前，我国有已有相关罕见病患者组织，罕见病发展中心就是其中较为知名、规范和专业的一个。该中心成立于2013年6...

健康行业资讯；健康快讯

罕见病特效药或将进医保目录

...过程中，或面临不少困难。局限性目前，罕见病患者中仅血友病实现了一定程度上的医保。按照医保的划分，在城镇职工和城镇居民中，甲型血友病患者的用药可以报销。而由于医保的地方性特征，报销比例也因各地财政情况而...

健康行业资讯；新闻专题；医保

...尿病、骨质疏松症、心血管疾病、神经精神性疾病等。在血友病基因的研究中，实验室工作人员成功地找到了发病的关键序列，并在实验中证明了该基因对于血友病的高表达性。此外，他们还先后证明了NUP98-PMX1、AML1-MTG16等融合...

参考资料医学教育；校园动态；上海交通大学医学院

...性多发性骨髓瘤治疗。16、拜科奇（Kogenate）：高纯度之血友病治疗剂。17、诺其（Novoseven）：血友病治疗药。18、索拉非尼（Nexavar）：一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物。其首要开发目标为，用于治疗对标准疗法没有响应...

医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析

...通过分泌含有第八凝血因子的乳汁，经蛋白提纯后，用于血友病患者的治疗”，国际著名动物克隆和转基因动物专家、公司总裁杜福良博士介绍说。　　血友病是一种遗传性的凝血功能障碍性疾病，不加治疗会导致生命危险，而...

参考资料医药经济；生物技术；技术要闻

基因治疗载体的最新研究进展

...虑从基因的角度来治疗某些用常规方法无法治疗的疾病。基因治疗（genethrapy）是向靶细胞引入正常有功能的基因，以纠正或补偿致病基因所产生的缺陷，从而达到治疗疾病的目的，通常包括基因置换、基因修正、基因修饰、基...

参考资料合作平台；在线期刊；中华实用医药杂志；2004年第4卷第1期；综述

2005年04月26日《新闻晨报》日前在沪举行的国际血友病联盟会议上，瑞金医院血液科教授王鸿利指出，有血友病家族史的孕妇怀孕16-25周时，就应进行产前诊断，否则会给孩子带来一辈子的痛苦。血友病是一种遗传性疾病，男性...

参考资料行业资讯；临床快报；妇科与产科

...在不久的将来，随着遗传工程的飞速发展，开展遗传病的基因治疗，切掉致病基因，换上正常基因，就可以从根本上解决治疗遗传疾病的问题了。作者：佚名

健康健康生活；两性手册；孕与育；优生优育

...血有病患者提供长期的出血减少。相关数据已提交至世界血友病联盟（WFH）世界大会，并证明了Guardian临床项目中其他研究的发现，证明了NovoEight在预防和治疗出血方面具有良好的疗效。NovoEight是turoctocogalpha的商品名，该药是诺...

参考资料药品天地；专业药学；药学研究

以组织移植实验再获成功

在血友病中，变异基因阻止了血凝蛋白的产生。目前，血友病和其他此类疾病的治疗，多是通过冒险进行输血和昂贵的酶替代治疗来完成的。但是，如果要引导病人肌体组织本身产生这些蛋白，那么就需要进行脾脏移植。魏兹曼...

参考资料行业资讯；临床快报；器官移植