基因治疗技术取得了突破性进展，近日，美国科研人员利用该新技术治愈了老鼠的苯丙酮尿症（phenylketonuria，PKU）。尽管目前的研究还处于相对不成熟的发展阶段，但该方法在基因疗法的应用中已经表现出极大的潜力。新技术有...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组基因治疗公司SparkTherapeutics即将IPO（NASDAQ：ONCE），计划募集资金8600万美元。SparkTherapeutics成立于2013年10月，是一家致力于遗传疾病的生物技术创新公司。专注于遗传性视网膜营养不良，血液系统疾病和神经退行性疾病。2013年末Sp...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...者和产前诊断，诊断率和准确率均达100％；开展血友病A基因治疗的临床前研究，首次运用纳米材料、小鼠精子载体，取得凝血因子VIII持续高效表达的良好结果。发表论文67篇，SCI收录14篇，国内外文献他引672篇。通过临床诊断、...
参考资料医学教育；校园动态；上海交通大学医学院...007年被聘为比利时鲁汶天主教大学医学院，转基因技术和基因治疗/分子和血管生物中心助理研究员。在该研究中心，曾完成与美国普罗维登斯骨医学院合作项目，利用生物工程技术的方法，使转导的基因在人的骨髓肌质干细胞...
参考资料医学教育；校园动态；哈尔滨医科大学北京市场凝血因子的紧缺，威胁着血友病患者张亮的生命。本报记者周民摄血友病，一种遗传性疾病，一旦出血便需注射凝血因子，否则无法自行止血。凝血因子，这种对血友病人不可或缺的“救命药”，在北京定点医院目前却...
健康行业资讯；医疗动态...益呢？成都商报记者采访与会专家获悉，目前正在升温的基因治疗已经有了重大进展，但还不能指望其解决所有的疾病。而针对微生物的研究，成都生物所已经可以让五六年的新窖池，酿造出相当于五六十年老窖酿造的酒，口感...
健康行业资讯；食品安全；技术动态...为了提高力量和增强耐力，他们的基因已被改变。 “基因治疗技术的进展或多或少可以被想象用于提高运动成绩，事实上，人们尝试基因兴奋剂的可能性是很大的。”2005年，世界反兴奋剂机构(WADA)基因作弊专门委员会主席...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...今年6月，DimensionTherapeutics公司作出一系列举措不断推进基因治疗疗法，并与拜耳公司签订了一项总价值约2.5亿美元的协议。根据这一协议，拜耳公司将资助Dimension公司开发的治疗A型血友病的所有临床前研究以及随后的前期临床...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...组凝血因子IX浓缩物）在美国和加拿大被批准用于治疗B型血友病，该药是一种由因子IX组成的长效型重组融合蛋白，通过结合IgG1蛋白的Fc域氨基末端起作用。B型血友病是X染色体隐性遗传病，是由凝血因子IX缺陷导致的。大部分情...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...症状。目前缺乏彻底根治的方法，特异性的酶替代治疗及基因治疗尚在研究当中。“抱团取暖”的罕见病群体目前，我国有已有相关罕见病患者组织，罕见病发展中心就是其中较为知名、规范和专业的一个。该中心成立于2013年6...
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