...家们采用一种新方法利用成人干细胞构建出了遗传性疾病戈谢病（Gaucherdisease，又称高雪氏病）的模型，将帮助加快发现这一疾病及诸如帕金森氏症等其他疾病的更有效新治疗。这一研究论文发表在10月15日的《美国科学院院刊》...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究...全球“孤儿药之王”，比如，治疗由遗传缺陷的酶导致的戈谢病药物每年销售10亿美元，几乎成为全球最贵的药物。蓝海正泛红“最好的医药公司并不见得是最大的医药公司，它应该代表一种思维方式。”默克雪兰诺总裁ElmarSchne...
医药产业医药经济；分析与评论...2004年）美国的数据就显示，使用健赞公司的孤儿药治疗戈谢病的人均价格是每年20万美元至40万美元。有鉴于此，近年来中国相关公益组织、专家学者频频呼吁将罕见病治疗纳入医保。有些学者甚至建议设定罕见病专项医保制度...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...分泌系统疾病（甲状旁腺功能亢进症等）、代谢性疾病（戈谢病等）、骨髓增生性疾患（慢性和急性淋巴细胞白血病、慢性和急性髓细胞白血病、真性红细胞增多症等）、T细胞淋巴瘤等。还有报道在化疗后、放疗后及骨髓移植...
词条疾病；血液科；白细胞疾病...分泌系统疾病（甲状旁腺功能亢进症等）、代谢性疾病（戈谢病等）、骨髓增生性疾患（慢性和急性淋巴细胞白血病、慢性和急性髓细胞白血病、真性红细胞增多症等）、T细胞淋巴瘤等。还有报道在化疗后、放疗后及骨髓移植...
词条疾病；血液科；白细胞疾病...性老年黄斑变性），Opko*recombinantactiveglucocerebrosidase，（戈谢病），Protalix*odanacatib，（骨质疏松症），默克公司(MerckCo)*laquinimod，（发性硬化症），ActiveBiotech/Teva*elesclomol，（实体肿瘤），Synta进入二期临床试验的最有希望的五种...
参考资料医学教育；科教新闻...制药行业保持世界第一的位置。罕见的遗传性酶缺乏症“戈谢病”治疗药物Cerezyme(伊米苷酶)和心肌糖原沉积病治疗药物Myozyme这两只重磅产品的加入，将有助于抵消波立维(硫酸氢氯吡格雷)因专利到期导致的收入损失。波立维在...
医药产业医药经济；环球...许多治疗多种罕见病的孤儿药，其中最为著名的就是治疗戈谢病的的孤儿药—Cerezyme，健赞曾于1999年开始与中国政府合作向中国患者赠送该药，迄今向中国患者捐赠该药的市值已经超过一亿欧元。该药物最终在2008年底通过审批...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...分泌系统疾病（甲状旁腺功能亢进症等）、代谢性疾病（戈谢病等）、骨髓增生性疾患（慢性和急性淋巴细胞白血病、慢性和急性髓细胞白血病、真性红细胞增多症等）、T细胞淋巴瘤等。还有报道在化疗后、放疗后及骨髓移植...
词条疾病；血液科；白细胞疾病...患者可进行申请救助。活动中，困难肌萎缩侧索硬化症、戈谢病、甲基丙二酸血症、阵发性睡眠血红蛋白尿、异戊酸血症、丙酸血症患者获得了一次性救助金和来自社会各方的慰问。 一直以来，罕见病由于其发病率低、诊断...
参考资料医学教育；校园动态；上海交通大学医学院