...子量的复杂蛋白药物逐渐增多。这些药物在治疗血友病、戈谢病、法布莱氏病、黏多糖病、囊性纤维化、不孕症、心肌梗死、脓毒症和高尿酸症等方面发挥了关键作用。虽然其中一些疾病的病例很少，但这些能挽救生命并且没有...
医药产业医药经济；分析与评论...括白血病、血友病、白化病、地中海贫血、成骨不全症、戈谢病等。因罕见病得病人数较少，多数制药企业都因研发成本高、市场小，而不愿意开发治疗这些病的治疗药物，只有1%的罕见病有特效药，所以把罕见病用药称作“孤...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...利什曼病的Impavido、治疗多中心性Castleman病的Sylvant、治疗戈谢病的Cerdelga、治疗特发性肺纤维化的Esbriet和Ofev以及治疗缺乏激素瘦素导致的脂肪代谢障碍的Myalept。除了前面提到的First-in-Class药物和罕见病药物外，2014年CDER批准的创...
医药产业药品天地；药界风云；新药...重要药物包括治疗法布里病的半乳糖苷酶(Fabrazyme)、治疗戈谢病的伊米苷酶（Cerezyme），以及治疗粘多糖累积病Ⅰ型的拉罗尼酶（Aldurazyme）。合并取得了预期效果。分析人士预测，以销售收入来衡量，今年赛诺菲将成为全球最大...
医药产业医药经济；企业观察...替代疗法Elelyso(taliglucerasealfa)用于治疗罕见遗传疾病——戈谢病。戈谢病患者体内无法产生足够的葡萄糖脑苷脂酶。该酶的不足导致脂肪物质积蓄在脾、肝、肾等器官内。戈谢病的主要体征为肝脏或脾脏损害、贫血、血小板低和...
医药产业医药经济；环球...理局批准的用来治疗诸如法布里病、蓬佩病(Pompedisease)和戈谢病(Gaucherdisease)之类的溶酶体储存疾病，但是酶替换治疗需要一种复杂和昂贵的过程来纯化和替换损坏的α-GAL，而且它必需由医师来给药。除了替换损坏的α-GAL，一种替...
参考资料行业资讯；临床快报；内分泌代谢...家们采用一种新方法利用成人干细胞构建出了遗传性疾病戈谢病（Gaucherdisease，又称高雪氏病）的模型，将帮助加快发现这一疾病及诸如帕金森氏症等其他疾病的更有效新治疗。这一研究论文发表在10月15日的《美国科学院院刊》...
参考资料行业资讯；临床快报；克隆与干细胞研究...全球“孤儿药之王”，比如，治疗由遗传缺陷的酶导致的戈谢病药物每年销售10亿美元，几乎成为全球最贵的药物。蓝海正泛红“最好的医药公司并不见得是最大的医药公司，它应该代表一种思维方式。”默克雪兰诺总裁ElmarSchne...
医药产业医药经济；分析与评论...2004年）美国的数据就显示，使用健赞公司的孤儿药治疗戈谢病的人均价格是每年20万美元至40万美元。有鉴于此，近年来中国相关公益组织、专家学者频频呼吁将罕见病治疗纳入医保。有些学者甚至建议设定罕见病专项医保制度...
参考资料医药经济；生物技术；技术要闻...分泌系统疾病（甲状旁腺功能亢进症等）、代谢性疾病（戈谢病等）、骨髓增生性疾患（慢性和急性淋巴细胞白血病、慢性和急性髓细胞白血病、真性红细胞增多症等）、T细胞淋巴瘤等。还有报道在化疗后、放疗后及骨髓移植...
词条疾病；血液科；白细胞疾病