...。”Aegerion制药公司的lomitapide是开发中的一只治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的罕见病药物(又称“孤儿药”)，预计将在今年1月份分别向FDA和EMA提交新药上市申请，年内有望获得FDA批准。家族性高胆固醇血症是一种遗传...
医药产业医药经济；分析与评论...。”Aegerion制药公司的lomitapide是开发中的一只治疗纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）的罕见病药物（又称“孤儿药”），预计将在今年1月份分别向FDA和EMA提交新药上市申请，年内有望获得FDA批准。家族性高胆固醇血症是一种遗...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...弹”级销量。另一个是安进公司用于治疗高胆固醇血症或家族性高胆固醇血症的AMG145，也已进入Ⅲ期临床。ADISR&DInsight公司预测，这两种PCSK9抑制剂有望在2016年1月获得批准。汤森路透预测，这两种药物在销售高峰时销售额可达40...
医药产业药品天地；药界风云；新药...与再生元的PCSK9抑制Praluent（alirocumab）用于治疗杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）成年患者，或患有心脏病发作或卒中等动脉粥样硬化性心血管疾病，且需要进一步降低低密度脂蛋白（LDL-c）水平的患者。这是首个被FDA批准的P...
医药产业药品天地；药界风云；新药...发中运用的经典范例。10年前，法国的研究者在两个患有家族性高胆固醇血症的法国家庭中发现了编码PCSK9蛋白的基因的功能获得性突变。几乎与此同时，在美国的德克萨斯大学有研究发现，在编码PCSK9蛋白的基因未发生功能性突...
医药产业药品天地；药界风云；新药...混合性血脂异常，以及成人和12岁及以上青少年的纯合子家族性高胆固醇血症。来自人用医药产品委员会（CHMP）的上市批准建议通常会在几个月内得到欧洲委员会认可。许多试验表明，PCSK9抑制剂能够显著降低血液中「坏」的低...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胆固醇药，是专门针对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygousfamilialhypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胆固醇药，是专门针对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygousfamilialhypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞(...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胆固醇药，是专门针对一种罕见病的孤儿药，即针对的是家族性高胆固醇血症纯合子患者（Homozygousfamilialhypercholesterolaemia），该药最初由ISIS制药公司研发，做到II临床实验后，高价（总计超过10亿美元）卖给了赛诺菲旗下的健赞(...
医药产业药品天地；药界风云；新药...Mipomersen的批准，这款药物适用于患者人群较窄的纯合子家族性高胆固醇血症患者。欧盟药品监管机构因Mipomersen的副作用而拒绝其上市。分析师预测这款药物2019年的年销售额大约为2亿美元。【仅有两款单克隆抗体获批】FDA在去...
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