...ｈｌｉｍ蛋白诱发心肌肥厚的转录调控机制，并发现利用反义核酸技术阻断ｈｈｌｉｍ表达可有效减缓心肌肥厚的发生与发展。目前心肌肥厚的发病机制仍不明了。郑斌等人近十年来对人胎心ｃＤＮＡ文库中筛选克隆到的新基因...
医药产业行业资讯；业界动态...即siRNA。siRNA在细胞内RNA解旋酶的作用下解链成正义链和反义链，继之由反义siRNA再与体内一些酶(包括内切酶、外切酶、解旋酶等)结合形成RNA诱导的沉默复合物(RNA-inducedsilencingcomplex，RISC)。RISC与外源性基因表达的mRNA的同源区进...
医药产业药品天地；药界风云；新药...RNAi疗法也被认为是针对RNAi疗法的一个积极信号。此外，反义RNA技术也是另一种极具潜力的RNA疗法。IsisPharmaceuticals目前正在进行两项反义RNA药物的研究。Allied公司在报告中还提到，科学家认为肝脏是最适宜接受RNAi疗法的器官，...
医药产业药品天地；药界风云；数据与行业分析...。在以肿瘤为靶标的项目中，主要由RNA干扰（RNAi）以及反义RNA技术主导。RNAi是一种基因沉默技术，通过靶向并摧毁特定的信使RNA分子（mRNA）来抑制基因的表达。反义RNA是指与mRNA互补的RNA分子，也包括与其它RNA互补的RNA分子。...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...EteplirsenEteplirsen是美国SareptaTherapeutics公司研发的一种新型反义磷酸二胺吗啉代寡核苷酸，目前已经完成IIb期临床试验，用于遗传性罕见病Duchenne型肌营养不良症(Duchennemusculardystrophy，DMD)的治疗。Duchenne型肌营养不良症是由遗传因...
医药产业药品天地；药界风云；新药...床前研究阶段的用于治疗糖尿病、肥胖和代谢性疾病的RNA反义药物，分别以1.92亿美元和4.6亿美元的价钱转让给了百时美施贵宝、Ortho-McNeil和强生。Santaris医疗公司和Bristol-Myers公司在RNA药物研发领域达成意向超过1000万美元的协议...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...胆固醇血症（homozygousfamilialhypercholesterolemia，FoFH）。作为反义核酸类药物，米泊美生通过与ApoB-100蛋白mRNA的编码区互补配对，抑制ApoB-100蛋白（LDL和VLDL的主要载脂蛋白）的翻译合成，降低FoFH患者的LDL-C、TC、Non-HDL-C水平。在为期2...
医药产业药品天地；药界风云；新药...胆固醇血症（homozygousfamilialhypercholesterolemia，FoFH）。作为反义核酸类药物，米泊美生通过与ApoB-100蛋白mRNA的编码区互补配对，抑制ApoB-100蛋白（LDL和VLDL的主要载脂蛋白）的翻译合成，降低FoFH患者的LDL-C、TC、Non-HDL-C水平。在为期2...
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