...夜间血红素尿症的Eculizumab（Soliris）和BioMarin公司的治疗苯丙酮尿症的Aapropterin（Phenoptin）均在2007年值得关注。值得一提的是，Soliris是针对突发性夜间血红素尿症的惟一治疗药物。专家认为，2007年的新药批准数量至少与2006年持...
医药产业药品天地；药界风云；动态...三个自主承担的项目，其中就有一项专门治疗罕见病之一苯丙酮尿症——“不食人间烟火的孩子”。价格高昂和药物稀缺是生物药最大的短板。“我们就是想让中国人不仅用得起生物药，而且是高质量的生物药。”李青山说。“...
医药产业医药经济；生物技术；生物医药...。全面推进儿童白血病等20种重大疾病保障工作，将儿童苯丙酮尿症、尿道下裂纳入大病保障范围。完善省内异地就医即时结报，开展跨省就医费用核查和结报试点。推进委托商业保险机构经办新农合管理服务。推进支付方式改...
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