...就是人们通常所说的“老年痴呆症”。 另一个例子是亨廷顿氏舞蹈症。这种病症通常要到30-50岁才表现出来，特殊表征包括不能控制地跳动、行为的改变甚至痴呆症。众所周知的美国歌手乌迪·古斯里便是它的受害者之一。...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...带来什么启发？ 魏高峡：我们的研究对帕金森氏病、亨廷顿氏舞蹈症等运动病症的治疗提供了一个新的证据和启发。 以帕金森氏病为例，患者会出现运动困难、徐缓等运动障碍，不自主地颤抖、肌肉僵直等症状。以往研...
参考资料医学教育；人物专访...多严重的单基因遗传性疾病的基因变异被确定，其中包括亨廷顿舞蹈症、囊性纤维化病、血友病等。据吴超群介绍，目前已经了解的单基因遗传性疾病约有5000种，但多数仍缺乏有效的治疗方法。因为单基因遗传性疾病的基因变...
参考资料行业资讯；临床快报；遗传与基因组...制度加速孤儿药上市步伐。Raptor公司去年宣布，用以治疗亨廷顿氏舞蹈症的新药RP103被欧盟评定为罕见病药，也被FDA批准为“突破性疗法”的身份。预计到2019年，该药品销售额将达37亿美元。另外，Vertex的治疗囊性纤维化疾病的...
医药产业药品天地；药界风云；新药